Elles peuvent être classées en fonction de leur origine (cellules souches embryonnaires et cellules souches adultes) et de leur potentiel totipotent, pluripotent ou multipotent.

Il existe de nombreuses applications thérapeutiques pour ces cellules et plusieurs études ont été menées sur cette utilisation thérapeutique potentielle avec des résultats positifs et d'autres qui nécessitent des recherches plus approfondies. Ces cellules peuvent également être utilisées avec les nouveaux systèmes thérapeutiques et des sujets variés, tels que la thérapie du cancer, la thérapie cardiovasculaire et la thérapie neurale seront exploités ainsi que certaines applications scientifiques futures dans ces domaines.

Les cellules souches peuvent être classées selon leur origine en cellules souches embryonnaires ou en cellules souches adultes. Les cellules souches embryonnaires sont isolées directement de l'embryon au stade initial du développement (entre le 4e et le 6e jour du développement embryonnaire) et ont une grande capacité à se différencier ; les cellules souches adultes sont des cellules présentes dans les organes et les tissus fœtaux et adultes, ayant diverses origines : sang de cordon ombilical, placenta, tissu adipeux, moelle osseuse, sang périphérique et tissus matures.

Le sang de cordon ombilical représente l'une des principales sources de cellules souches embryonnaires car les cellules souches adultes qui y résident sont en plus petit nombre, il devient donc une source de cellules très prometteuse dans le domaine de la médecine régénérative, dans les greffes hématopoïétiques et pour le traitement de diverses maladies hémato-oncologiques.

La thérapie à base de cellules souches, également connue sous le nom de médecine régénérative, favorise la réaction de réparation des tissus malades, dysfonctionnels ou blessés en utilisant des cellules souches ou leurs dérivés. Elle constitue le prochain chapitre de la transplantation d'organes et utilise des cellules à la place des organes de donneurs, dont l'offre est limitée. Ces cellules souches sont manipulées pour se spécialiser en des types de cellules spécifiques, comme les cellules du muscle cardiaque, les cellules sanguines ou les cellules nerveuses.

Les cellules spécialisées peuvent ensuite être implantées dans une personne. Par exemple, si la personne souffre d'une maladie cardiaque, les cellules peuvent être injectées dans le muscle cardiaque. Les cellules saines du muscle cardiaque transplantées pourraient alors contribuer à réparer le muscle cardiaque défectueux.

Les chercheurs ont déjà montré que des cellules de moelle osseuse adultes guidées pour devenir des cellules cardiaques peuvent réparer le tissu cardiaque chez l'homme, et d'autres recherches sont en cours.

Dans les greffes de cellules souches, celles-ci remplacent les cellules endommagées par la chimiothérapie ou la maladie, ou servent de moyen au système immunitaire du donneur pour combattre certains types de cancer et de maladies liées au sang, comme la leucémie, le lymphome, le neuroblastome et le myélome multiple. Ces greffes utilisent des cellules souches adultes ou du sang de cordon ombilical. Les chercheurs testent les cellules souches adultes pour traiter d'autres affections, notamment un certain nombre de maladies dégénératives comme l'insuffisance cardiaque.

Pour que les cellules souches embryonnaires soient utiles à l'homme, les chercheurs doivent être certains que les cellules souches se différencieront dans les types de cellules spécifiques souhaités.

Les chercheurs ont découvert des moyens de diriger les cellules souches pour qu'elles deviennent des types de cellules spécifiques, par exemple en dirigeant les cellules souches embryonnaires pour qu'elles deviennent des cellules cardiaques. Les recherches se poursuivent dans ce domaine.

Les cellules souches embryonnaires peuvent également se développer de manière irrégulière ou se spécialiser en différents types de cellules de manière spontanée. Les chercheurs étudient comment contrôler la croissance et la différenciation des cellules souches embryonnaires.

Les cellules souches embryonnaires peuvent également déclencher une réaction immunitaire au cours de laquelle l'organisme du receveur attaque les cellules souches comme des envahisseurs étrangers, ou les cellules souches peuvent simplement ne pas fonctionner normalement, avec des conséquences inconnues. Les chercheurs continuent à étudier les moyens d'éviter ces complications possibles.